L'Orphan Drug Act?

Che cosa sono le malattie rare?

Le malattie rare sono definite come quelle malattie che pochissimi americani soffrono. La maggior parte dei pazienti affetti da queste malattie hanno queste malattie per il loro intero ciclo di vita. Con il passaggio di questo disegno di legge, il governo federale ha dato le aziende farmaceutiche più importanti impeti per lo sviluppo di farmaci orfani. Tra queste è stato il lungo periodo per il quale una società farmaceutica potrebbe tenere diritti sul suo prodotto.

Dalla promulgazione della presente legge, il numero di farmaci orfani che sono venuti nel mercato statunitense è esploso. Da meno di una dozzina in tutto il decennio precedente il passaggio della legge, il numero è cresciuto a 400 nei successivi tre decenni, registrando una percentuale di crescita impressionante di oltre 1300.

Il OOPD e dei suoi programmi

La legge ha iniziato con la formazione dell 'Ufficio di Orphan Products Development (OOPD) presso la FDA. Il OOPD è stata data la responsabilità di garantire che gli incentivi sono stati distribuiti alle organizzazioni farmaceutiche che è venuto fuori con i farmaci orfani. Questi sono stati fatti attraverso i suoi due programmi – Drug Programma Orfano e orfani programma di sovvenzioni. Tra i prodotti di questi due agenzie identificano per incentivi sono farmaci biologici come vaccini o emoderivati, farmaci, alimenti medici e dei dispositivi medici che vengono utilizzati per il trattamento di malattie rare.

realizzazioni notevoli

Il OOPD, con i suoi due programmi ha raggiunto in modo significativo negli anni da quando è entrato in esistenza. Mentre il Programma di farmaco orfano, che aiuta a classificare i farmaci come farmaci orfani, ha classificato oltre 2500 farmaci come farmaci classificati; il orfani programma di sovvenzioni ha supervisionato l'autorizzazione delle sovvenzioni di quasi $ 300.000.000 verso studi clinici.

Continuità

In continuità dei programmi di marcatura tre decenni della sua esistenza ; il OOPD ha raggiunto in modo significativo da intraprendere numerosi programmi di sensibilizzazione sociale. Alcuni di questi possono essere elencati sotto la seguente:

1. Il programma ha contribuito a creare una maggiore consapevolezza tra il pubblico laico circa l'esistenza e la natura delle malattie rare. I suoi programmi di collaborazione sono in cordata rappresentanti dei pazienti, con il cui aiuto il OOPD ha apportato maggiore consapevolezza a livello nazionale sulle sfide affrontate dagli americani che soffrono di malattie rare. Questi gruppi hanno aiutato il pubblico e il governo e le ONG &'; s sostenere le famiglie delle persone affette da malattie rare. Questi gruppi hanno anche spinto le organizzazioni a scavare in profondità nella loro ricerca sulle loro malattie. Questi sostenitori hanno anche portato i legislatori in contatto diretto con i pazienti di malattie rare. Questo ha avuto un ruolo importante nella promulgazione della legge.

2. Il OOPD ha portato anche la comunità di ricerca in stretto contatto con i pazienti. Ciò ha contribuito a costruire le risorse per questi programmi consentendo un maggiore senso di interazione tra industria e ricercatori. Come risultato, oggi, l'industria, che comprende l'intero set di parti interessate, come biotech e farmaceutiche aziende e investitori, ha collaborato a sviluppare prodotti per le malattie rare Hotel  .;